2017-04-25 第193回国会 参議院 内閣委員会 第7号
そのために、橋渡し研究戦略的推進プログラムを実施しておるところでございまして、その中でも、例えば難病対策の成果といたしまして、脂肪萎縮症に対するレプチン補充療法の薬事承認など、基礎研究の成果を基にした画期的な成果が創出されているところでございます。
そのために、橋渡し研究戦略的推進プログラムを実施しておるところでございまして、その中でも、例えば難病対策の成果といたしまして、脂肪萎縮症に対するレプチン補充療法の薬事承認など、基礎研究の成果を基にした画期的な成果が創出されているところでございます。
その成果といたしましては、例えば難病であります脂肪萎縮症に対するレプチン補充療法、これは薬事承認を得たところでございますが、こういった基礎研究の成果をもとにした画期的な成果が創出されているところでございます。 引き続き、関係省庁と連絡を密にしながら革新的な研究開発を推進するとともに、その成果を実用化につなげていくための取り組みを行っていきたいというふうに考えております。
運動を円滑に行うために必要なドーパミン、神経伝達物質の一つが不足することで発症するパーキンソン病の治療としてドーパミン補充療法を受けた患者の中からギャンブルにはまる人が多数出てきたという報告が次々に発表され、そしてその薬をやめるとギャンブル行為が止まる。これにより、ドーパミンを含む脳の機能異常とギャンブルが止められない行動は密接に関係していることが明白となってきたと。
一型糖尿病についても、そのことを後でお聞きしたいと思いますが、一型糖尿病の場合、インシュリン補充療法による標準的な患者負担というのは月一万五千円から二万円ということですから、そんなにめちゃくちゃ大きいというわけではないんですけれども、子供のころに発症した場合に、生涯払う医療費は、それだけで一千万は軽く超えてくるということであります。
一九七七年の米国の承認取消しについて申し上げれば、当時の米国、アメリカの中での議論は、有効性に疑いがあること、それから不活化処理が困難でプールサイズが大きいためＢ型肝炎の感染リスクが高いこと、それから同じく補充療法でありますクリオ製剤への代替でフィブリノゲン製剤の適応症への対応が可能ではないかというふうに判断されたということから承認を取り消したものというふうに承知をいたしております。
なお、本年三月の東京地裁判決におきましても、フィブリノゲン製剤は、急性かつ生命にかかわる重篤な疾患に対する補充療法として有効性が認められ、本剤によらなければ救命し得ない症例が想定されたことからも、Ｃ型肝炎感染リスクを勘案するとしても、これを上回る治療上の効果を得ることが期待でき、有用な製剤であった旨判決に記されているところでございます。
あと、事情としては、昭和五十一年一月に、この再評価対象についての議論を中央薬事審議会でいたしておりますけれども、そのときには、これは補充療法に用いますので、血液成分であって、有用性には問題がないというふうにされていたというような事情もあったかというふうに思われます。 それから、なお、昭和五十九年からの第二次再評価においては、これはその対象というふうになっているところでございます。
今最も期待されているのは酵素補充療法で、これは、薬を投与することによって患者さんの体内で自然に作ることができない酵素を補充して、体の中にたまったムコ多糖を分解するという治療法です。ですから、薬の投与が遅れれば遅れるほど患者の方は苦しむことになるんです。薬が間に合わなくて亡くなってしまう患者さんも出てくるわけなんです。 もちろん、薬の安全性をないがしろにすることはできません。
○政府参考人（高橋直人君） 今お話しのムコ多糖症四型に対する酵素補充療法の医薬品につきましては、現在、今お話しのように、海外において臨床試験の開始に向けた検討が行われるなど、これはまだ初期の開発段階にございます。そういうふうにあるというふうに聞いております。 四型の患者さんにとっては、これは治療薬の開発が大変大きな期待があるというふうに私ども十分承知をいたしております。
当時の旧厚生省に提出された関係学会からの要望書によりますと、分娩時の大量出血の際の補充療法としてフィブリノゲン製剤が有用である旨が述べられております。 現在、このような要望書が提出されました当時の背景等につきまして、当時の文献等の調査を行うとともに、現在、関係学会に対して照会をしているところでございますので、またその調査の結果、判明したものがあれば御報告したいというふうに思っております。
ですから、先天性の代謝障害であったとしても、一定の補充療法を行えば、正常と変わらない、健康であるということが言えるわけです。医学的には、私は、そちらの方が正しいと思います。 ですから、現在の審査のあり方についてぜひとも見直しを行っていただきたいと思いますが、再度御答弁をいただきたいと思います。
結果は二〇〇五年に報告される予定ですが、アメリカの場合にはこのときに初めて女性の心身に与えるさまざまな影響、ホルモンの補充療法とか食事療法、栄養療法といったようなもの、運動などについての心血管疾患に関する疾病の予防とか、それからどのような効果が出てくるかということの情報が出てくるというふうに予想されています。
ヒトＥＳ細胞を自由に分化させることが可能になりますと、同様の補充療法を行うことが可能となります。実際に、マウスにおいては、ＥＳ細胞からドーパミンを産生する神経細胞をつくり出すことにも成功しておりまして、近い将来にこういった治療法が可能になるものと期待されております。
したがって、最近、治療法として遺伝子組み換えの酵素製剤を点滴する酵素補充療法が始められている。それで、この療法によって何とか普通の生活ができるという方が、恐らく希少難病の部類だと思います、全国で百名ぐらいのオーダーではないかと思いますが、そういう方々がいらっしゃる。
こういう酵素などが人体に欠けるということでこれを生涯補給し続ける、こういうのを補充療法というふうに称しているそうでございますけれども、これから新しい薬がどんどん開発されまして、そのたびに対象疾病が広がる可能性も否定できないわけでございまして、今の保険財政で耐えられるのかどうか、こういったものも含めて慎重に検討する必要があるというふうに考えております。
○長尾参考人 根拠を持ってどの程度であるかということをお示しすることは非常に難しいのでございますが、今その五％という数字について考えますと、一つは、いわゆる補充療法と申しますか、凝固因子製剤の注射を余り必要とされない、したがって、クリオの方が望ましいと思われます軽症の血友病の患者さんの全体の患者さんに占める割合が約五％ですので、そのような意味かもしれないという気がいたします。
○荒賀政府委員 昭和五十八年、エイズ研究班の発足当時に、血友病Ａの補充療法を濃縮製剤からクリオ製剤へ転換すべきという主張がございましたのは、大河内、徳永両委員が国会で述べておられるところでございます。
薬価に濃縮剤が収録されて、いわゆる補充療法が保険に認められる、家庭療法ができるようになったということによって、当然、それまでのクリオの時代から比べると、血液製剤を製造する上において必要血液量がふえてくるわけですね。それを国内血で賄うという基本方針からいうと、何らかの措置が出ないとこの二つの政策というのは矛盾するわけで、それに対してどういう政策をとられたのかということです。
○五島委員 経過について、あるいは決定事項についていろいろとおっしゃるわけですが、先ほど衛藤委員からも御指摘ございましたが、濃縮剤による補充療法が薬価に登載されました。当然、濃縮剤の使用ということになりますと、その分だけ血液の必要量が多くなってまいります。
この文書の中に、血友病患者を不具から守る予防投与法、定期的補充療法が可能となった。ミドリ十字は、この定期的補充療法の必要性をここ数年間一大スローガンとしてとらえてきた。そして、一九八三年二月には血友病患者の家庭療法すなわち自己注射が認可され、その必要性が承認された、以下云々とあるわけでございます。
後ほどまた御質問があるようでございますが、最も理想的に、理想的と申しますか、ちょっと極論を申しますと、この感染、加熱製剤、クリオの安全性ということももちろん当座はわからない、確認はできないわけでございますから、理論的にちょっと暴言でございます、暴論的でございますが、完全に危険をゼロにするならば、当座、補充療法をやめてしまうというのが一つの選択肢でございます。
いわゆる補充療法しかできないのでございます。 補充療法をやりますのには、いろいろと初めは輸血をいたしましたけれども、効きません。それは、輸血血液全体では濃度が低いからでございます。それで、今度は血漿にいたしましたけれども、これも余りよく効きません。それでクリオにいたしまして、これでやっと少し私どもは愁眉を開いたのでございます。
最終報告におきましては、こういった項目、加熱第Ⅷ因子濃縮製剤というものはないわけでございますが、新たに「ＡＩＤＳと因子補充製剤」という項が設けられておりまして、この中で安全な因子補充療法のためには加熱処理のような製法の改良などによってこの問題が対処されるべきだというふうにしておるところでございます。
今おっしゃった補充療法という補っていく療法、このために、報道によりますと全国千百七十七の医療機関に八〇年代初めから半ばにかけてエイズウイルス感染のおそれがある非加熱血液製剤、第Ⅸ因子製剤が納入されているというふうに書かれておりますが、これはそのとおりでしょうか。
○政府委員（荒賀泰太君） クリオにつきましては、この最終報告におきましても「クリオの評価」という項目がございまして、中間報告とほぼ同様の考え方を持っておりましたが、新たに設けられました「ＡＩＤＳと因子療法剤」の中で、このクリオの適応拡大には限界がありまして、補充療法の主体が濃縮製剤にあることは変わりはないというふうにしておるところでございます。
私もこういう議論がどうしてされるかなという気持ちがあったんですけれども、しかしこの議論、すなわち救命のための重要な緊急の補充療法であるというその理由は、今言われたように、対象物にするかどうかの議論ではなくて、対象物にした上で、しかしこういう大事な仕事であるから緊急的なものは欠陥に当たらないんだということでＰＬ法の対象から外されるということは大いにあり得るんだと、そういうための議論としては重要な議論だというふうにお
○北村哲男君 次に、輸血は救命のために行われる重要な補充療法であると、これは当然のことで、そうだと思います。しかし、そうした事情が果たしてこの輸血用血液製剤が製造物であるか否かの判断の資料あるいは対象になるかどうかということについてはどのようにお考えになりますか。
○北村哲男君 ただいま救命のために行われる重要な緊急の補充療法であるということが欠陥の判断の際に影響があるというふうに言われましたが、その点についてもう少し詳しく御説明をお願いします。
○政府委員（北郷勲夫君） 新聞と申しますよりも報告書自体でございますが、報告書のところを簡単でございますがちょっと読ませていただきますと、クリオの適用を拡大することには限界があり、補充療法の主体としての濃縮第ＶＩＩＩ因子製剤の地位は動かしがたい、こういうふうに明記されているわけでございまして、これは輸入禁止とかこういうものには触れてない、当然のことでございますが、そういうことの必要はないというふうに