2019-04-26 第198回国会 衆議院 厚生労働委員会 第13号
この方は、自己貪食空胞性ミオパチー、いわゆる神経・筋難病を持っている方で、常に人工呼吸器をつけています、鼻にマスクをつけて。たんの吸引も一時間に数回必要で、電動車椅子での移動。両足が麻痺があってなかなか不自由なものですから、乗りおりにも全介助が要る。身体障害者の手帳は一種一級を持っていらっしゃる方で、日常生活の中でこの重度訪問介護を利用してヘルパーさんに助けてもらっている。
この方は、自己貪食空胞性ミオパチー、いわゆる神経・筋難病を持っている方で、常に人工呼吸器をつけています、鼻にマスクをつけて。たんの吸引も一時間に数回必要で、電動車椅子での移動。両足が麻痺があってなかなか不自由なものですから、乗りおりにも全介助が要る。身体障害者の手帳は一種一級を持っていらっしゃる方で、日常生活の中でこの重度訪問介護を利用してヘルパーさんに助けてもらっている。
大家政務官は、この委員会でも先天性ミオパチーの問題をずっと取り組んでいらしたりとか、大変厚生労働についてもお詳しい政務官だからこそ、もし財務省の省内でこういった議論があったときは、その一面とは違う一面から、ここを財政的にカットしてはいけないんだということを是非とも声高々にお願いしたいということで、今日、大家政務官の心意気をお尋ねしたいと思います。
遠位型ミオパチーの治験が途中の段階で、本当に患者さんたちは使いたいという希望が非常に多くありますので、こういったものも検討していただきたいと思います。 最後に、官房長官に伺いたいと思います。
先日、週末地元に帰りまして、先天性ミオパチーという筋疾患の患者の会の代表である伊藤亮さん、二十二歳とお会いする機会をいただきました。この先天性ミオパチーという病気は、生まれたときから筋力の低下が見られ、運動発達障害や呼吸障害を起こす疾患だそうです。転倒により骨折することも多く、進行性であるがゆえに最終的には歩くことができなくなる、車椅子が必要となる。
○政府参考人（佐藤敏信君） 先天性ミオパチーについての御質問でございました。 先天性ミオパチーは、生まれたときから筋の緊張が低下している、英語では何かぐにゃぐにゃしているというような表現をするようですけれども、そういった筋肉の緊張の低下がありまして、同時に発達の遅れというのがあります。筋肉に原因がある筋原性の疾患というような捉えられ方をしております。
○大家敏志君 明確に答えられないということなんですけれども、それでは、この先天性ミオパチーの患者数、治療法、客観的な診断基準、これに関して、今現在厚労省が把握している情報についてお答えいただきたいと思います。
○田村国務大臣 遠位型ミオパチーでありますけれども、今言われましたとおり、難病の四つの要件、まず、発病機構、これが解明されていないという意味ではそのとおりでございますし、また、治療法、これも確立されておりません。これもそのとおりでございます。あわせて、患者の方々が数百人程度ということでございますので、そういう意味では、数としても十分にこれは要件に当てはまるわけでございます。
特に、遠位型ミオパチーのように、患者数が千人以下のウルトラオーファンに対して、医薬品の実用化支援が必要不可欠であります。大臣には、このウルトラオーファンについて、ミオパチーの皆さん方からも声を聞いていただいて、勉強会も開始していただきました。
それで、次に、具体的なことになって恐縮でありますが、まず、難病の一つの例として、遠位型ミオパチーについてお伺いしたいと思っております。 配付資料の中に遠位型ミオパチーの請願書も配付をさせていただいておりますが、体幹部より遠い部分から徐々に筋力が低下していく筋肉の進行性の難病であり、百万人に数人と言われる希少疾病であります。
次のページの資料十一を見ていただきますと、この方は私の友人で北九州市に住む、先天性ミオパチーの会の伊藤亮代表であります。
遠位型のミオパチーの皆様方、私もお会いさせていただきましたけれども、筋力がだんだんだんだん衰えていかれて動かなくなるということで、これは大変な難病でございます。
先ほど申しました再発性多発軟骨炎の患者さんたちが二百名、それに、大臣も申し入れを受けていただきましたけれども、遠位型ミオパチーの患者さんたちも数十から数百名と言われる希少の難病でございます。 その患者さんの数が少ないことから、企業の取り組みだけでは研究は進みません。
○江田（康）分科員 今大臣おっしゃっていただきましたように、この前、遠位型ミオパチーの患者さんの申し入れを受けていただきました。ありがとうございました。
文部科学省の橋渡し研究支援プログラムにより支援が行われた、例えば脳梗塞後の骨髄幹細胞の静脈投与による再生医療効果向上のための技術開発、これ札幌医科大学の本望修教授が担当されておりましたけれども、並びに縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー患者におけるＮアセチルノイラミン酸の安全性及び薬物動態の検討、これ東北大学の青木正志教授が担当しておられたと思うんですが、そういう研究が医師主導治験あるいはそれを目指すような
この奨励分野の研究の中には、創薬に結び付くような、すなわち治療が試みられ始めるような、そういった展開のところまで進んでいる研究も出てきているという意味で、本当にこの研究奨励分野を拡充していただいたということはすばらしかったと思っていますが、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーの研究、正確に申し上げますと、国立精神・神経センターの西野部長の研究班で、今は障害者対策研究事業に移っていますが、意欲のある製薬会社
大臣は、ＨＡＭ、また遠位型ミオパチー、さらには再発性多発性軟骨炎という病気について御存じでしょうか。 ＨＡＭという病気につきましては、人の白血球に感染するＨＴＬＶ１というウイルスが感染して起こる、脊髄の神経麻痺を起こす病気でございます。また、発症すると排尿障害、歩行障害、そういうさまざまな障害が出てまいります。重症になってくれば、強い痛みを伴いながら、寝返りが打てない。
○長妻国務大臣 今るる御紹介いただいた、大変重篤で厳しい病気でありますけれども、遠位性ミオパチーの患者さんの方とは、先日、私も大臣室で直接お会いをいたしまして、本当に深刻な御病気であるということは私も認識をしております。
それからもう一点、遠位型ミオパチーというのがございまして、これは、指先、足先から筋力の低下が進む病気でありますが、私の地元新潟県の津南町というところに福原さんという方がおられます。お話をお聞きしておりますと、原因というのがまだこのミオパチーについてはわからない、したがって薬とか治療法もない、こういう状況であります。日々進行していく病状に心まで折れそうになるということであります。
○上田政府参考人 遠位型ミオパチーにつきましては、根本的治療法開発をテーマに、平成十九年度から三カ年計画で研究を実施しておりまして、平成二十一年度においては研究費の大幅な増額を予定しております。これは二十年度に一千八百万から、二十一年度四千万。
そういう意味では、来年度から百三十ということになるわけですが、それに加えて、今申し上げましたように二十の、線維筋痛症とかあるいは遠位型ミオパチーとかあるいはフェニルケトン尿症とかですね、こういういわゆる難病患者の皆さん方のこの事業への対象の拡大ということがやっぱり当面大きな課題の一つになっているんではないかというふうに思うんですが。
特に、渡辺副大臣もよく御存じだと思いますけれども、私のところにも、エーラス・ダンロス症候群やマルファン症候群、ジストニア、プラダー・ウィリー症候群、また遠位型ミオパチー、そして再発性多発性軟骨炎などの疾患の患者さんや御家族の方たちが難病として指定して原因の解明と治療方法の確立とともに医療費の助成をしていただきたいとの御要望が数多く寄せられております。
例えば、死に至る病ではないものの、人口の約一・七％、約二百万人の患者さんがおられる線維筋痛症という病気や、先日も、私の地元京都府の宇治市にお住まいの、遠位型ミオパチーと闘っておられる中岡亜希さんという三十代の女性に直接お会いしてお話を伺いました。 この遠位型ミオパチーとは、百万人に二人か三人、日本では現在三百人から四百人の患者さんがおられると推定される希少の進行性筋疾患であります。